I ricercatori del NanoDelivery Lab della Sapienza hanno sviluppato una tecnologia che utilizza nanostrutture biocompatibili per trasportare grandi molecole di DNA preparando il terreno per nuove terapie geniche mirate. I risultati dello studio sono pubblicati su Nature Communications.
L’avvento delle nanoparticelle lipidiche ha rivoluzionato il campo della terapia genica. Utilizzate anche nello sviluppo di vaccini a base di mRNA contro il COVID-19, le nanoparticelle lipidiche hanno dimostrato un grande successo nelle applicazioni cliniche. Tuttavia, la capacità di queste particelle di incapsulare efficacemente molecole di DNA di grandi dimensioni rimane ancora un campo poco battuto.
La ricerca del NanoDelivery Lab della Sapienza, coordinata da Giulio Caracciolo e Daniela Pozzi, si propone di colmare questo vuoto. Nello studio pubblicato su Nature Communications, svolto in collaborazione con altri istituti italiani ed europei come l’Istituto Pasteur Italia, la Scuola Normale Superiore di Pisa e l’Università Tecnica di Graz in Austria e con il supporto del consorzio CERIC-ERIC (Central European Research Infrastructure Consortium), i ricercatori hanno ottenuto delle particelle con una morfologia unica che dimostrano una capacità di trasporto migliorata rispetto alle formulazioni tradizionali, aprendo la strada a nuove terapie geniche mirate.
La tecnologia progettata utilizza nanoparticelle lipidiche in grado di incorporare DNA di grandi dimensioni. Le particelle risultanti sono poi ulteriormente ingegnerizzate e rivestite con una corona biomolecolare fatta di DNA e proteine plasmatiche: in seguito a questa modifica, le nanoparticelle lipidiche ottenute diventano una vera e propria nano-architettura biologica capace di eludere il sistema immunitario e aumentare l’efficacia della terapia genica.
“L’approccio innovativo del nostro studio dimostra una capacità di trasporto del DNA migliorata rispetto alle formulazioni classiche, garantendo al contempo una maggiore stabilità e una ridotta risposta immunitaria. – spiega Giulio Caracciolo della Sapienza – Questo potrebbe consentire la correzione di difetti genetici e fornire strumenti per la lotta contro il cancro, rappresentando un passo importante verso terapie innovative per malattie difficili da trattare con i metodi attualmente in uso nella pratica clinica”.
